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 近日，渤健公布反義寡核苷酸藥物tofersen關(guān)鍵3期VALOR研究的頂線結(jié)果。該研究正在評估tofersen用于治療超氧化物歧化酶1（SOD1）突變的肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）患者。結(jié)果顯示，研究沒有達(dá)到主要終點（改良ALS功能評定量表[ALSFRS-R]從基線至第28周的變化），但在生物活性和臨床功能的多個次要終點和探索性測定中發(fā)現(xiàn)了有利于tofersen的趨勢。

此外，對來自VALOR研究和其正在進(jìn)行的開放標(biāo)簽擴(kuò)展研究（OLE）的數(shù)據(jù)進(jìn)行的一項預(yù)先指定的整合強(qiáng)化了這些發(fā)現(xiàn)，并表明早期啟動tofersen治療可導(dǎo)致SOD1-ALS患者運動功能、呼吸功能、肌力和生活質(zhì)量的多個指標(biāo)下降較少。VALOR研究和OLE研究中的大多數(shù)不良事件的嚴(yán)重程度為輕度至中度，包括給藥程序疼痛、頭痛、肢體疼痛、跌倒和背痛。

ALS是一種進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病，平均生存期為3-5年。最常見的死亡原因是呼吸衰竭。SOD1-ALS是一種罕見的ALS基因型，在全球約168000名患者中占比為2%。目前，還沒有針對ALS的基因治療方案。

鑒于該領(lǐng)域存在的關(guān)鍵未滿足需求，渤健將把目前正在進(jìn)行的早期獲藥計劃（EAP）資格擴(kuò)展至所有SOD1-ALS患者，在當(dāng)?shù)胤ㄒ?guī)允許此類計劃的國家中，未來獲取tofersen將會得到保障。EAP計劃使患者能夠在藥物獲得商業(yè)許可之前免費獲得藥物。如果tofersen清晰的前進(jìn)路徑?jīng)]有確定，或者如果監(jiān)管機(jī)構(gòu)要求進(jìn)行另一項對照試驗，渤健可能會修改或中止EAP。

來源：新浪醫(yī)藥新聞 https://med.sina.com/article_detail_100_2_107116.html